Скоро не станет генетических заболеваний?

03.08.2017 22:22
Молекулярные ножницы

Человеческие эмбрионы, носители плохих наследственных генов, стали здоровыми благодаря технике "молекулярных ножниц", которая сулит много надежд, согласно результатам исследования, опубликованным в медицинском журнале Nature. Это предварительное исследование в области генной терапии может помочь не только родить детей без генетических или наследственных заболеваний, но так же и получить «генетически модифицированного» ребёнка.

Сотрудники Oregon Health & Science University (OHSU, Орегон, США) использовали инструмент, который называется CRISPR/Cas9 — эта технология редактирования геномов высших организмов, базирующаяся на иммунной системе бактерий, была открыта в 2012 году. Она представляет собой ферменты, функционирующие как молекулярные ножницы, которые могут очень точно удалить ненужные части генома, чтобы затем заменить их новыми участками ДНК.

В основе технологии определённые участки бактериальной ДНК, короткие палиндромные кластерные повторы, или CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Между идентичными повторами располагаются спейсеры —отличающиеся друг от друга фрагменты ДНК, многие из которых соответствуют участкам геномов вирусов, паразитирующих на данной бактерии. При попадании вируса в бактериальную клетку он обнаруживается с помощью специализированных Cas-белков (CRISPR-associated sequence — последовательность, ассоциированная с CRISPR), связанных с CRISPR РНК. Если фрагмент вируса «записан» в спейсере CRISPR РНК, Cas-белки разрезают вирусную ДНК и уничтожают ее, защищая клетку от инфекции.

Генетические ножницы для трансформации ДНК

В ходе своего эксперимента исследователи работали с человеческими эмбрионами, носителями гена гипертрофической кардиомиопатии. Эта наследственная болезнь сердца является причиной внезапной смерти, особенно во время физической активности.

Используя молекулярные ножницы, учёные сумели отрезать дефектный участок ДНК, чтобы та стала пригодной для коррекции. Результат был более чем удовлетворительным. 72% эмбрионов (42 из 58) были исправлены — в то время как без этого генетического инструмента показатель был не более 50%.  

«Данный метод, который, конечно, всё еще требует много исследований, потенциально может быть использован для предотвращения передачи генетических заболеваний будущим поколениям», сказал Пол Амато, руководитель исследования.

«Но эта перспектива еще далекого времени. Безусловно, необходимы дальнейшие исследования и дебаты по вопросам этике, прежде начать широкие чем клинические испытания», - говорит профессор Амато.

Этика и генетика

И, хотя, этот генетический инструмент дает надежду изменить здоровье будущего человечества, его использование также вызывает много вопросов из области морали и этики.

В декабре 2015 года международная группа экспертов, собранная американской Академией наук (NAS) заявила, что «безответственно» работать с технологией CRISPR для изменения генетического кода эмбриона в терапевтических целях,  до тех пор пока не будут полностью решены проблемы безопасностм и эффективности.

В марте 2017 года, Национальная академия наук США  и Американская академия медицины заявили, что открытия в этой научной области «дают реальные возможности, которые заслуживают серьезного рассмотрения».

Автор: Кристина Бауэр, Портал Московская медицина ©

  
Интересное в медицине
загрузка...
Интересное в медицине
загрузка...
Материалы по теме

Они без остановки носятся по клетке и совершенно не взаимодействуют с другими обезьянами. Китайские ученые, создавшие аутичных обезьян, говорят, что теперь они постараюсь...

Импульсивность, симптом некоторых психологических расстройств, таких как шизофрения или биполярное расстройство, является генетической предрасположенностью.

Ваши...

Неужели свершилось и ученые все-такие выяснили как продлить молодость?! По крайней мере свежий релиз компании BioViva говорит, им удалось реально вернуть биологические часы на...

Если вы думаете, что сами решали или будете решать, когда заводить своего первого ребенка, то ошибаетесь! Это не зависит ни от вашего личного выбора, ни от социальных...

Новое исследование утверждает, что вегетарианская диета в течение нескольких поколений является фактором риска некоторых воспалительных заболеваний.
Нет, отставлять в...