Муковисцидоз: методы генной терапии показывают многообещающие результаты

В настоящее время средняя продолжительность жизни пациента с муковисцидозом около 40 лет, поэтому ученое сообщество и пациены с таким нетерпением ждут каждое новое сообщение о потенциальном прорыве в лечении заболевания.

Как сообщает последний номер специализированного медицинского журнала The Lancet Respiratory Medicine, эксперименты с методами генной терапии показали значительное улучшение функции легких пациентов с муковисцидозом.  

В частности, подобная генная терапия включает в себя реформирование молекулы ДНК (дезоксирибонуклеиновой кислоты) пациента, чтобы довести неизмененную копию гена в клетки легких. Для измерения эффективности метода, команда исследователей из Королевского колледжа в Лондоне провела тестирование группы 136 пациентов с муковисцидозом в возрасте старше 12 лет, разделив ее на две подгруппы, первая подверглась генной терапии, вторая получила плацебо в форме ингаляции.

Обнадеживающие результаты генной терапии

После одного года лечения, пациенты из группы, которая подверглась генной терапии, испытала улучшение функции легких в среднем на 3,7% по сравнениб с теми, кто получал плацебо. Лучшие результа даже составил 6,4%. Авторы исследования под руководством профессора Эрика Альтона из Королевского колледжа в Лондоне считают, что результаты хотя и "скромные", являются "значительными" и "поощрительными", так как доказывают, что "стабилизация респираторных заболеваний  сама по себе уже полезная цель."

90000 человек страдают от муковисцидоза во всем мире

Стоит напомнить, что муковисцидоз является генетическим заболеванием, которое в первую очередь влияет на дыхательные и пищеварительные функции, и эта болезнь является проблемой примерно для 90000 человек по всему миру. В настоящее время благодаря достижениям в области научных исследований, средняя продолжительность жизни пациента с муковисцидозом увеличилась до 40 лет. 

Автор: Кристина Бауэр, Портал Московская медицина