Муковисцидоз: будет одно лекарство от всех симптомов?

25.02.2016 00:44

Муковисцидоз является генетическим заболеванием, которое проявляется различными симптомами. Наиболее подвержены известным дисфункциям дыхательная и желудочно-кишечная системы, но с патологией также связаны и костные расстройства также связаны с патологией. Команда исследователей INSERM точно определила терапевтическую цель воздействия на один единственный белок, чтобы одновременно корректировать все негативные проявления муковисцидоза.

Муковисцидоз часто связан с проблемами роста у детей или или хрупкостью костей у взрослых. Чтобы попытаться прояснить связь между мутацией CFTR (характеризующего муковисцидоз) и костными симптомами, французские ученые института INSERM, провели многообещающее исследование. 

Они показали, что мутантный белок не может достичь эпителиальную клеточную мембрану: он остается блокированным в цитоплазме за счет взаимодействий с несколькими белками, которые вызывают его деградацию. Блокируя этот вредное взаимодействие, команда ученых нашла способ мутировавшему белку CFTR достигать мембраны, поэтому, в некотором смысле, им удалось исправить мутацию.

Улучшение здоровья костей

Исследователи INSERM затем выяснили, работает ли этот же механизм в остеобластах (клетки костной ткани). Успешно. Блокируя вредное взаимодействие, они наблюдали "восстановление измененных сигнальных путей в остеобластах и обновленной функции этих клеток" и что они "вернулись к нормальному остеогенезу."


Подпишитесь на наш Ютуб-канал!

Сегодня ученые пытаются оценить долгосрочную выгоду этого терапевтической стратегии и проводят новое - более широкое исследование, в ходе которого изучается как "поправленные" белки больных мышей ведут себя в течение четырех недель. Цель, "оценить эффект лечения на костную массу и качество костной ткани."

Если их выводы подтвердятся, исследователи затем планируют проверить лечение целым рядом препаратов, действующих как на прямые симптомы, так и на костные заболевания.

Автор: Кристина Бауэр, Портал Московская медицина

Материалы по теме

Может показаться удивительным, но! Согласно новому исследованию, проведенному Университетом Содружества Вирджинии (США), регулярное посещение стоматолога резко снижает риск...

Ученые сделали открытие, которое может привести к улучшению лечения людей, страдающих астмой. Они обнаружили, что блокирование определенного сигнального белка молекулы способно...

Более 30% людей с диагнозом астма на самом деле не страдают от астмы. Этот потрясающий вывод сделан канадскими учёными по результатам исследования, доклад о котором опубликован...

Омега-3, безусловно, полезны для здоровья. Согласно новому исследованию, жирные кислоты омега-3 могут даже уменьшить частоту и интенсивность...

Согласно новому исследованию, люди старше 65 лет, чье обоняние слабее, чем у других, подвержены большему риску смерти в течение ближайших четырех лет.

С возрастом, сила...

Комментировать