Муковисцидоз: будет одно лекарство от всех симптомов?

25.02.2016 00:44

Муковисцидоз является генетическим заболеванием, которое проявляется различными симптомами. Наиболее подвержены известным дисфункциям дыхательная и желудочно-кишечная системы, но с патологией также связаны и костные расстройства также связаны с патологией. Команда исследователей INSERM точно определила терапевтическую цель воздействия на один единственный белок, чтобы одновременно корректировать все негативные проявления муковисцидоза.

Муковисцидоз часто связан с проблемами роста у детей или или хрупкостью костей у взрослых. Чтобы попытаться прояснить связь между мутацией CFTR (характеризующего муковисцидоз) и костными симптомами, французские ученые института INSERM, провели многообещающее исследование. 

Они показали, что мутантный белок не может достичь эпителиальную клеточную мембрану: он остается блокированным в цитоплазме за счет взаимодействий с несколькими белками, которые вызывают его деградацию. Блокируя этот вредное взаимодействие, команда ученых нашла способ мутировавшему белку CFTR достигать мембраны, поэтому, в некотором смысле, им удалось исправить мутацию.

Улучшение здоровья костей

Исследователи INSERM затем выяснили, работает ли этот же механизм в остеобластах (клетки костной ткани). Успешно. Блокируя вредное взаимодействие, они наблюдали "восстановление измененных сигнальных путей в остеобластах и обновленной функции этих клеток" и что они "вернулись к нормальному остеогенезу."


Подпишитесь на наш Ютуб-канал!

Сегодня ученые пытаются оценить долгосрочную выгоду этого терапевтической стратегии и проводят новое - более широкое исследование, в ходе которого изучается как "поправленные" белки больных мышей ведут себя в течение четырех недель. Цель, "оценить эффект лечения на костную массу и качество костной ткани."

Если их выводы подтвердятся, исследователи затем планируют проверить лечение целым рядом препаратов, действующих как на прямые симптомы, так и на костные заболевания.

Автор: Кристина Бауэр, Портал Московская медицина

Материалы по теме

Может показаться удивительным, но! Согласно новому исследованию, проведенному Университетом Содружества Вирджинии (США), регулярное посещение стоматолога резко снижает риск...

Более 30% людей с диагнозом астма на самом деле не страдают от астмы. Этот потрясающий вывод сделан канадскими учёными по результатам исследования, доклад о котором опубликован...

Омега-3, безусловно, полезны для здоровья. Согласно новому исследованию, жирные кислоты омега-3 могут даже уменьшить частоту и интенсивность...

Ученые сделали открытие, которое может привести к улучшению лечения людей, страдающих астмой. Они обнаружили, что блокирование определенного сигнального белка молекулы способно...

Согласно новому исследованию, люди старше 65 лет, чье обоняние слабее, чем у других, подвержены большему риску смерти в течение ближайших четырех лет.

С возрастом, сила...

Комментировать