Гемофилия: новое антитело, которое уменьшает кровотечение

Учёные протестировали новое антитело, Эмицизумаб (Emicizumab), которое уменьшает кровотечение у пациентов с гемофилией.

Гемофилия это генетическое заболевание, вызванное отсутствием или снижением фактора свертывания крови (фактор VIII или фактор IX). Для лечения кровотечения, вызванного заболеванием, пациентам с гемофилией несколько раз в неделю делают инъекции фактора свертываемости, в котором они они испытывают недостаток. Тем не менее, повторное введение фактора коагуляции (иногда до 3 раз в неделю) может привести к развитию антител.

Менее интенсивное лечение, проще управлять гемофилией

Международная группа гематологов во главе с профессором Ги Янгом из детской больницы Лос - Анджелеса обнаружили, что подкожная инъекция антителом Эмицизумаб на 87% снижает частоту кровотечений. С помощью этого антитела легче управлять симптомами гемофилии (достаточно одной инъекции в неделю). По словам исследователей, «это прорыв для людей с гемофилией типа А, которые больше не реагируют на обычную терапию коагулянтами».

Профессор Янг привел пример пациента с гемофилией, который находился в инвалидной коляске в течение трех лет из-за повреждений суставов, вызванных повторным кровотечением - он начал ходить, после того, как ему стали вводить Эмицизумаб.

Клиническая фаза исследования включала 109 подростков старше 12 лет с гемофилией А. «Это самый важный шаг вперед, который я сделал в течение 20 лет работы в области гемофилии", - заключил профессор. В настоящее время новый препарат готов к масштабному производству и находится в стадии оценки Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

Автор : Кристина Бауэр, Портал Московская медицина ©